MADRID, 25 (SERVIMEDIA)
El 39% de los medicamentos autorizados en Europa son para enfermedades raras pero tardan más de dos años en llegar a España, según lo manifestó la directora del departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, en el XVI Congreso Internacional de Enfermedades raras que se celebra en Murcia este miércoles y el jueves.
En 2022, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) autorizó 16 fármacos innovadores (con un principio activo nuevo) para enfermedades raras, el 39% de todas las nuevas aprobaciones. Esto supone que uno de cada tres de los nuevos fármacos está indicado para estas patologías.
Las enfermedades minoritarias están cada vez más en el foco de la industria farmacéutica innovadora, que en España promueve el 96% de los ensayos clínicos. Además, uno de cada cuatro ensayos que se realizaron en nuestro país en 2022 (234), fueron para estas patologías, según el Registro Español de Estudios Clínicos (Reec).
De hecho, aseguró Pineros, «en los últimos años hemos visto grandes avances en investigación de medicamentos huérfanos, pero queda mucho por hacer para que ese beneficio llegue a todos a los pacientes que lo necesitan cuando lo necesitan».
En este congreso, organizado por la Asociación D’Genes y la Universidad Católica de Murcia, Pineros se remitió al año 2000, cuando la Unión Europea aprobó el Reglamento de Medicamentos Huérfanos, que por vez primera estimulaba el desarrollo de tratamientos para enfermedades poco frecuentes y en su mayoría sin esperanzas. Desde entonces, se aprobaron hasta 240 fármacos de esta categoría.
ENSAYOS CLÍNICOS
«El 25% de los ensayos clínicos el año pasado fueron para enfermedades raras y un 58% correspondían a fases iniciales de investigación, un enorme adelanto y oportunidad para los pacientes españoles que participan en ellos, pues pueden acceder a fármacos que en muchas ocasiones son la única opción», ha afirmado Pineros. De hecho, se estima que en España hay tres millones de pacientes con enfermedades raras, de los que sólo el 5% tienen tratamiento.
Si bien cada vez hay autorizados más fármacos para enfermedades raras, el obstáculo se sitúa en la llegada al sistema sanitario. Según el último informe de Indicadores de Acceso a Medicamentos Innovadores (WAIT 2022), en España sólo está disponible el 51% de los fármacos para enfermedades raras y el tiempo medio de espera para los pacientes es de 786 días, más de dos años.
«La ausencia de un procedimiento ágil y eficaz impulsa el recurso a utilizar vías alternativas, de carácter individual, que no fueron diseñadas para este fin, como es el caso de los medicamentos en situaciones especiales, lo cual redunda en más incertidumbre y en ocasiones más inequidad, incluso territorial», apuntó Pineros.
PROPUESTAS
La directora de Acceso de Farmaindustria explicó también las propuestas para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos que Farmaindustria elaboró partiendo de la necesidad de dar un reconocimiento a sus peculiaridades que permitan que los pacientes, en muchos casos sin otra alternativa de tratamiento, accedan a los nuevos medicamentos.
Además, Farmaindustria presentó recientemente una propuesta para mejorar el acceso temprano a medicamentos que no pueden esperar y cuyo beneficio es más relevante, una situación que se da frecuentemente en este tipo de enfermedades.
«Se trata de un procedimiento, en dos fases, que permite disponer del medicamento en cuanto recibe la autorización europea, con un proceso de financiación acelerado y, por tanto, que puedan llegar a los pacientes que los necesitan en condiciones de equidad para todo el SNS», indicó la portavoz de Farmaindustria.
Para todo ello es necesario una colaboración entre todos los agentes: administración e industria, pero también incluir a los pacientes y los clínicos expertos en la enfermedad, que es más relevante si cabe para éstas patologías.